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Service des Thérapies Innovantes - STI

Publié le 19 juin 2015
​​​​​​​​​​​​​​Le Service des Thérapies Innovantes (STI) a pour mission de développer de nouvelles approches moléculaires et cellulaires applicables au traitement des maladies génétiques innées ou acquises. Notre recherche s’articule autour de deux approches.

 
La première concerne l’étude de la thérapie cellulaire, par expansion cellulaire ex vivo, et la thérapie génique, par transfert de gène et correction génique. Nous avons ainsi contribué au premier succès d'un essai clinique en thérapie génique pour la β-thalassémie.

 
La seconde approche concerne l’étude des mécanismes moléculaires qui contrôlent la prolifération et la différenciation des cellules somatiques,  processus physiopathogéniques  à la base de nombre de stratégies de thérapie cellulaire. Notre travail a contribué à la caractérisation de nouvelles connexions entre facteurs de transcription, signalisation cellulaire et la connaissance du contrôle de la balance prolifération/différenciation.

 

 

​Projets de rech​erche

Le STI, au sein de l’iMETI (Institut des Maladies Emergentes et des Thérapies Innovantes) collabore aux efforts mondiaux de thérapie génique de la thalassémie et de la drépanocytose grâce à son travail de recherche en thérap​ie génique et cellulaire ainsi qu’à l’étude de la prolifération et de la différentiation somatique. De nouvelles approches de thérapie cellulaire, par expansion cellulaire ex vivo, et génique, par transfert de gène et correction génique, sont évaluées dans divers modèles animaux de maladies humaines.​​​

 

​​​​​Premier succès d'un essai clinique en thérapie génique pour la β-thalassémie 

 



​​La thalassémie et  la drépanocytose sont les maladies génétiques innées les plus fréquentes au monde, et représentent des fléaux immenses en Afrique et en ​Asie.  Le STI est un acteur clé du premier essai clinique de thérapie génique de la thalassémie qui a abouti à une efficacité thérapeutique (conversion à l'indépendance transfusionnelle) chez le premier patient traité. 
Ce service a joué un rôle important dans les avancées récentes du domaine de la thérapie génique hématopoïétique en apportant la preuve de principe d’efficacité clinique des vecteurs lentiviraux chez des patients atteints d’adrénoleucodystrophie (Science, 2009) et de thalassémie (Nature, 2010). ​​

VidéoUn institut de recherche sur les maladies émergentes et les thérapies innovantes - thérapie génique et thérapie cellulaire


 

​​​Etude des ​mécanismes moléculaires​

 

Le STI étudie, également, les mécanismes moléculaires qui contrôlent la prolifération et la différenciation des cellules somatiques, la balance prolifération-différenciation étant au centre d’un grand nombre de processus physiopathogéniques et à la base de nombreuses  stratégies de thérapie cellulaire. Ainsi notre travail a contribué à la caractérisation de nouvelles connexions entre facteurs de transcription, signalisation cellulaire et la connaissance du contrôle de la balance prolifération/différenciation (par exemple GATA-FOG-pRb et PPARgamma-STAT5) (PLoS Biology 2009; JCI, 20​08).​​​

Productions Scientifiques​​​​​